Um novo tratamento para miastenia gravis generalizada acabou de ganhar destaque com a publicação dos resultados do estudo PREVAIL, na JAMA Neurology. O gefurulimab, um nanobody de aplicação subcutânea semanal, mostrou melhora clínica já na primeira semana e manteve benefício ao longo de 26 semanas em adultos com miastenia gravis AChR-positiva.
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O gefurulimab é um nanobody, isto é, uma molécula menor que um anticorpo convencional, desenhada para bloquear o complemento C5. Essa proteína faz parte da cascata imunológica que contribui para a lesão da junção neuromuscular na miastenia gravis.
Segundo o estudo PREVAIL, o medicamento é administrado por via subcutânea, uma vez por semana, com possibilidade de autoinjeção pelo próprio paciente.
O PREVAIL foi um ensaio de fase 3, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo, conduzido em 113 centros de 20 países. Ao todo, 260 adultos com miastenia gravis generalizada AChR-positiva foram randomizados para receber gefurulimab ou placebo durante 26 semanas.
Os principais desfechos avaliados foram:
O gefurulimab superou o placebo nos desfechos principais, com benefício estatisticamente significativo. A melhora na MG-ADL pôde ser observada já na primeira semana, enquanto a QMG apresentou resposta a partir da quarta semana, com manutenção do efeito até a semana 26.
Os números do estudo foram:
Os eventos adversos mais comuns foram, em geral, leves: reação no local da aplicação, dor de cabeça, dor nas costas e nasofaringite. Um ponto que chamou atenção foi a ausência de infecções meningocócicas no estudo, algo relevante em terapias que bloqueiam o complemento.
Apesar dos resultados positivos do PREVAIL, o gefurulimab ainda não faz parte da prática clínica rotineira. O medicamento continua em desenvolvimento regulatório: na Austrália, por exemplo, a proposta de registro sob o nome Klygefa foi aceita para avaliação em maio de 2026; nos Estados Unidos, o gefurulimab já conta com designação de medicamento órfão, mas isso ainda não significa aprovação.
Em geral, depois da publicação dos resultados, é preciso submeter o dossiê completo às agências regulatórias, que então avaliam eficácia, segurança, qualidade de fabricação e perfil benefício-risco antes de autorizar a comercialização.
A miastenia gravis é uma doença autoimune que compromete a comunicação entre nervo e músculo, causando fraqueza flutuante e limitação funcional. Por isso, uma opção com aplicação semanal, em casa, e resposta rápida pode representar um avanço prático importante para muitos pacientes.
Ainda não há confirmação pública de aprovação definitiva pela FDA ou pela EMA, mas os dados do PREVAIL colocam o gefurulimab em uma posição importante no pipeline da miastenia gravis generalizada. Se o processo regulatório seguir adiante, a droga pode se tornar uma nova opção terapêutica para pacientes AChR-positivos nos próximos anos.
O estudo PREVAIL mostrou que o gefurulimab, um nanobody anti-C5 de uso semanal, melhora as atividades diárias e a força muscular em adultos com miastenia gravis generalizada AChR-positiva, com resposta já na primeira semana e bom perfil de segurança.
Novos tratamentos ampliam as possibilidades de cuidado, mas a escolha terapêutica continua dependendo de avaliação individualizada. O acompanhamento neurológico especializado segue sendo a melhor forma de definir a estratégia mais adequada para cada paciente.
Dr Diego de Castro é Neurologista e Neurofisiologista pela USP especialista em Miastenia gravis e em eletroneuromiografia de fibra única, exame muito importante para o diagnóstico de Miastenia. Dr Diego de Castro também é membro da Academia Brasileira de Neurologia (ABN) e da Sociedade Brasileira de Neurofisiologia Clínica (SBNC). Além de neurologista especialista em Miastenia, Dr Diego de Castro atua em seu consultório no diagnóstico de outras doenças neuromusculares por meio do exame de eletroneuromiografia.
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