O ecopipam, medicamento experimental para a síndrome de Tourette, manteve a redução dos tiques por até 18 meses em um estudo aberto, segundo dados apresentados no congresso da Movement Disorder Society (MDS 2026), em Seul. O resultado é promissor, mas ainda preliminar: a análise não tinha grupo placebo, não passou por revisão de pares e o medicamento ainda não foi aprovado.
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O blog já havia tratado do ecopipam em agosto (veja também o post anterior sobre o ecopipam). O que há de novo agora não é o mesmo resultado repetido: são dados sobre a duração do efeito, uma pergunta central em uma condição crônica, e sobre o uso em pessoas que também têm TDAH, TOC, ansiedade ou depressão, situação comum no Tourette.
Há ainda um motivo de leitura crítica. Os números foram divulgados pela fabricante, em formato de comunicado, e frases como "cerca de 70% tiveram melhora" circulam sem o contexto de como foram obtidas. A decisão da FDA, a agência regulatória dos Estados Unidos, está prevista para o fim do primeiro trimestre de 2027, e é nesse intervalo que famílias e pacientes mais ouvem falar do medicamento. Vale separar o que é dado controlado, o que é preliminar e o que ainda é pergunta em aberto.
A síndrome de Tourette é um transtorno do neurodesenvolvimento caracterizado por tiques motores e vocais, que costumam começar na infância. Os medicamentos hoje aprovados para tiques, como haloperidol, pimozida e aripiprazol, atuam bloqueando o receptor D2 de dopamina e podem causar sedação, alterações metabólicas e problemas de movimento. Por isso, muitas famílias buscam alternativas.
O ecopipam funciona de outra forma. Ele bloqueia seletivamente o receptor D1 de dopamina. A hipótese de trabalho é que uma sensibilidade aumentada desse receptor possa contribuir para os tiques, mas o mecanismo exato no Tourette ainda não está totalmente esclarecido. O medicamento é investigacional: foi estudado em crianças, adolescentes e adultos, mas o pedido de registro nos Estados Unidos é apenas para uso pediátrico.
Os dados apresentados no MDS 2026 vêm do programa de estudos chamado D1AMOND e reúnem três conjuntos de resultados:
Esses números foram divulgados pela Teva, empresa que apresentou os dados e submeteu o pedido à FDA. Os estudos foram financiados pela Emalex Biosciences, desenvolvedora do medicamento, e parte dos autores tem vínculo com a empresa. Os resultados do congresso ainda não foram publicados em periódico científico revisado por pares.
Resposta precoce. Cerca de sete em cada dez participantes (69,8%) tiveram redução de pelo menos 25% na gravidade dos tiques nas primeiras 8 semanas. Nesse período, os efeitos adversos mais relatados foram sonolência e dor de cabeça. Como é uma análise post hoc, sem comparação com placebo, ela sugere uma resposta relativamente rápida, mas não mede quanto disso se deve ao medicamento.
Efeito mantido por 18 meses. Na extensão aberta, a redução média da gravidade dos tiques foi de 45,6% aos 18 meses, e a empresa relata que não surgiram novos sinais de segurança. Os eventos adversos mais frequentes foram resfriado comum, infecções de vias aéreas superiores, ansiedade, diarreia, gripe, febre e insônia. Vários deles são comuns na infância, e sem grupo placebo não dá para saber quanto se deve ao medicamento.
Comorbidades. A redução dos tiques foi semelhante em quem tinha e em quem não tinha TDAH, TOC, ansiedade ou depressão, e a segurança também foi parecida entre os grupos. Análises anteriores do programa já não haviam apontado piora dessas condições em comparação com o placebo.
O dado controlado que sustenta o conjunto. O resultado mais sólido continua sendo o da fase 3, publicado na revista JAMA Neurology em maio de 2026. Nesse estudo, participantes que já tinham respondido ao medicamento foram sorteados para continuar ou trocar por placebo durante 12 semanas. Entre as crianças e adolescentes, a recaída ocorreu em cerca de 42% de quem continuou o ecopipam e em cerca de 68% de quem passou ao placebo.
Para as famílias, o recado é de cautela com esperança. O ecopipam não é um tratamento disponível para prescrição de rotina e não deve ser buscado por conta própria. Os dados reforçam, porém, que existe uma linha de pesquisa séria sobre uma alternativa aos medicamentos atuais, com resultados controlados na fase 3 e sinais de duração do efeito na extensão.
Na prática, nada muda hoje no manejo do Tourette. O cuidado continua sendo individualizado, com avaliação neurológica, orientação à família e à escola, abordagens comportamentais e, quando indicado, medicamentos. Quem já faz tratamento não deve alterar ou interromper medicamentos por causa dessa notícia sem conversar com o médico que acompanha. O fato de a FDA ter avaliado o pedido não vale automaticamente para o Brasil, onde cada agência analisa por conta própria.
Os novos dados do MDS 2026 sugerem que a redução dos tiques com o ecopipam pode se manter por até 18 meses e que o efeito não parece ser pior em pessoas com TDAH, TOC, ansiedade ou depressão. Como vêm de uma extensão aberta, sem grupo placebo e divulgada pela empresa, esses resultados indicam um sinal favorável, e não uma prova de eficácia a longo prazo.
O dado controlado mais sólido continua sendo o da fase 3, e o medicamento ainda aguarda a decisão da FDA. Para quem convive com o Tourette, a mensagem é acompanhar a pesquisa com interesse e manter o tratamento atual sob orientação médica.
Nota de Transparência: Comprometidos com a vanguarda da medicina, utilizamos ferramentas de IA para monitorar as notícias mais recentes da neurologia mundial. Este conteúdo foi estruturado por IA e revisado detalhadamente pelo Dr. Diego de Castro para assegurar a autoridade médica e empatia com o paciente.
Dr Diego de Castro Neurologista pela USP especialista em tiques nervosos e transtornos do movimento.
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