Um ensaio clínico de fase 3, conduzido em 77 centros e liderado pelo Cincinnati Children's Hospital Medical Center, avaliou o primeiro remédio específico para a Síndrome de Tourette: o ecopipam, demonstrando que o uso contínuo reduziu pela metade o risco de recaída dos tiques em crianças e adolescentes com Tourette, em comparação com placebo.
Os resultados foram publicados na JAMA Neurology. Se aprovado pelo FDA, o ecopipam seria o primeiro medicamento desenvolvido especificamente para Tourette nos Estados Unidos. Os três remédios já aprovados hoje são, na verdade, antipsicóticos originalmente criados para esquizofrenia e "emprestados" para tratar os tiques.
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Segundo a Mayo Clinic, a síndrome de Tourette é um transtorno neurológico crônico que costuma aparecer antes dos 10 anos de idade, mais comum em meninos, e caracterizado por tiques motores e vocais involuntários, como piscar os olhos, encolher os ombros ou emitir sons. Ela afeta cerca de 1% das crianças em idade escolar.
O tratamento de tiques inclui terapias comportamentais e medicamentos; em casos graves e refratários, a estimulação cerebral profunda (DBS) também é uma opção, embora seja usada principalmente em adultos, com critérios de idade e segurança mais restritos quando indicada em crianças e adolescentes. E ainda, há uma lacuna importante: nenhum medicamento aprovado nos Estados Unidos foi desenvolvido pensando especificamente em Tourette.
Os três remédios disponíveis — haloperidol, pimozida e aripiprazol — são antipsicóticos originalmente criados para esquizofrenia, que bloqueiam receptores de dopamina do tipo D2 e acabam ajudando a reduzir os tiques como efeito colateral favorável. O problema é que esse bloqueio D2 também pode causar ganho de peso, tremores, rigidez, sintomas parecidos com os do Parkinson e, em casos raros, discinesia tardia — um distúrbio de movimento que causa protrusão repetida da língua.
O ecopipam segue um caminho diferente: em vez de agir sobre os receptores D2, ele bloqueia os receptores D1 de dopamina. A ideia dessa abordagem é que a hipersensibilidade dos receptores D1 pode estar envolvida nos comportamentos repetitivos e compulsivos característicos da Tourette.
O estudo de fase 3, conhecido como D1AMOND, foi conduzido em 77 centros nos Estados Unidos, Canadá e União Europeia, com financiamento da Emalex Biosciences, empresa que desenvolve o medicamento. A pesquisa teve duas etapas:
Esse desenho é chamado de "retirada randomizada" (randomized withdrawal) e é diferente de um estudo placebo-controlado tradicional, no qual pacientes não selecionados são divididos em grupos desde o início. Na prática, isso significa que os resultados abaixo mostram o que acontece quando o tratamento é mantido ou interrompido em quem já respondeu bem ao remédio — não a chance de um paciente qualquer, ainda sem histórico de resposta, melhorar ao iniciar o ecopipam.
É uma metodologia consolidada para testar a manutenção do efeito de um medicamento, mas vale essa distinção para entender exatamente o que o resultado representa.
Entre os participantes que foram randomizados após a fase aberta:
Esse último ponto é um dos aspectos mais comentados pelos pesquisadores: a possibilidade de controlar os tiques sem os efeitos colaterais mais incômodos dos tratamentos atuais é o que torna o mecanismo D1 particularmente interessante para pacientes e famílias.
É importante deixar claro: o ecopipam ainda não foi aprovado pelo FDA nem por qualquer outra agência regulatória, e não está disponível para prescrição de rotina. O estudo de fase 3 atingiu seu objetivo principal, mas a aprovação depende agora da avaliação regulatória completa dos dados.
Ainda assim, o resultado é relevante por dois motivos:
Com os resultados de fase 3 publicados, a Emalex Biosciences planeja se reunir com o FDA e outras agências regulatórias internacionais para discutir a submissão de um pedido de aprovação do ecopipam. Enquanto isso, alguns pacientes já têm acesso ao medicamento fora do estudo por meio de um Programa de Acesso Expandido, destinado a quem não respondeu bem aos tratamentos aprovados atualmente ou não tolerou seus efeitos colaterais.
O ecopipam reduziu pela metade o risco de recaída dos tiques em crianças e adolescentes com Tourette que já haviam respondido ao tratamento, em um estudo de fase 3 conduzido em 77 centros e publicado na JAMA Neurology. Diferente dos remédios hoje aprovados, todos antipsicóticos originalmente criados para esquizofrenia, o ecopipam age em um mecanismo diferente (receptor D1 em vez de D2) e não mostrou os efeitos colaterais típicos dessa classe de medicamentos.
O resultado ainda não significa aprovação ou disponibilidade imediata: os próximos passos dependem da análise regulatória do FDA. Mas, para uma condição que há mais de 50 anos é tratada apenas com medicamentos "emprestados" de outras finalidades, essa é uma notícia que marca um possível novo capítulo.
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Dr Diego de Castro Neurologista pela USP especialista em tiques nervosos e transtornos do movimento.
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