A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética grave e progressiva, marcada por perda de força muscular e comprometimento funcional ao longo do tempo. A terapia gênica para Duchenne tem sido uma área de intensa pesquisa, mas as abordagens tradicionais usadas para a entrega genética, muitas vezes baseadas em vetores virais, enfrentam desafios significativos, […]

A enxaqueca é fortemente associada ao CGRP, uma molécula central na fisiopatologia da doença e alvo de terapias que transformaram o tratamento nos últimos anos. Mas uma dúvida importante permanece: será que medir o CGRP no sangue poderia ajudar a diagnosticar enxaqueca ou indicar atividade da doença? Um grande estudo de registro sugeriu que a […]

A miastenia gravis generalizada é uma doença autoimune que causa fraqueza muscular e pode exigir tratamento contínuo por muito tempo. Embora os imunossupressores convencionais ainda sejam a base estrutural do tratamento, já temos evidências de que reduzir o corticoide no tratamento da Miastenia gravis é essencial para evitar efeitos colaterais graves e alcançar a dose […]

A estimulação cerebral profunda, ou DBS, já é um tratamento consolidado para muitos pacientes com doença de Parkinson. Agora, uma nova linha de pesquisa está tentando tornar essa terapia ainda mais precisa: a DBS adaptativa em tempo real, também chamada de closed-loop DBS. Um estudo recente da Universidade da Califórnia em San Francisco (UCSF) sugere […]

A miastenia gravis generalizada é uma doença autoimune que pode causar fraqueza importante, especialmente nos músculos dos olhos, face, fala, deglutição e respiração. Agora, uma nova terapia para Miastenia gravis generalizada chamada cemdisiran deu um passo importante rumo à aprovação: a agência regulatória dos Estados Unidos e a agência europeia aceitaram os pedidos de registro […]

A estimulação cerebral profunda, ou DBS, já é um tratamento bem estabelecido para alguns casos de distonia grave. Agora, dois estudos recentes reforçam que a resposta à cirurgia pode variar bastante entre os pacientes — e que fatores como genética e padrão dos sintomas ajudam a prever quem tende a se beneficiar mais. O que […]

Para quem vive com miastenia gravis, atingir um período sem sintomas significativos é uma conquista real. Mas ela vem acompanhada de uma dúvida que poucos médicos conseguem responder com precisão: a miastenia gravis estável pode piorar? E se puder, existe alguma forma de prever quando? Para as duas perguntas, a resposta honesta é: sim. E […]

Recentemente, um estudo de fase 3 apresentou resultados promissores para uma formulação específica de Toxina Botulínica (abobotulinumtoxinA Dysport®, fabricada pela Ipsen) na prevenção da enxaqueca episódica e crônica, trazendo novas perspectivas para o tratamento preventivo dessa condição debilitante. O que é a Abobotulinumtoxina Artigo publicado na StatPearls explica que a toxina botulínica conhecida pelo nome […]

Entender o que acontece no cérebro de quem tem Parkinson é um dos grandes desafios para desenvolver tratamentos capazes, no futuro, de frear a progressão da doença – e não apenas controlar os sintomas. Recentemente, pesquisadores da Yale School of Medicine deram um passo importante nesse quebra‑cabeça. Eles identificaram duas proteínas na superfície dos neurônios […]

A terapia gênica para Doença de Parkinson é uma das novas ideias de tratamento que estão sendo exploradas em pesquisas como uma abordagem diferente de tratamento, devido ao seu potencial para alterar a progressão da doença. Esta condição neurodegenerativa progressiva ainda é tratada principalmente com terapias que aliviam os sintomas, sem impedir a evolução da […]